Lotta di 9 anni con un gigante farmaceutico per la sua vita
È una lotta ineguale: la bambina di 9 anni Hannah di Greiling, in Germania, soffre di incurabile demenza infantile (NCL). La società farmaceutica statunitense "Biomarin" è l'unica azienda al mondo ad avere un farmaco che non è stato ancora approvato e potrebbe salvare la vita di Hannah. Ma i responsabili si rifiutano di rilasciare il farmaco per il trattamento della ragazza. Una corsa disperata contro il tempo!
Demenza infantile: non c'è speranza
La lipofuscinosi ceroide neuronale, o NCL in breve, è una malattia metabolica incurabile responsabile della morte progressiva delle cellule nervose. La malattia è causata da una mutazione genetica e provoca l'accumulo di sostanze simili al grasso nel cervello. Le cellule inquinano e muoiono. NCL è la forma più comune di demenza infantile. La distruzione delle cellule nervose provoca la cecità nei bambini colpiti. Possono anche verificarsi sintomi come epilessia, allucinazioni, perdita di capacità motorie e mentali.
Guanto medico per la diagnosi
L'allora 7enne Hannah ha iniziato nel 2013 a mostrare le prime anomalie. La sua scrittura divenne sempre più piccante, dimenticò i nomi, non riuscì più a salire le scale. I suoi genitori sono andati con lei da una varietà di dottori, sono stati prescritti occhiali, niente ha aiutato. Presto la ragazza non riuscì più a leggere e scrivere. Poco meno di tre mesi fa, la prima ipotesi: nel reparto pediatrico del Klinikum München Schwabing, i medici hanno testato per la demenza infantile. La terribile congettura è stata confermata dalle indagini. Il cervello di Hannah aveva già accumulato i primi depositi grassi. I genitori alla diagnosi: "Eravamo paralizzati".
Unico barlume di speranza: il colosso farmaceutico statunitense "Biomarin"
Cosa fare Guardando morire tua figlia? Questo è fuori discussione per i genitori. Hanno contattato il professor Thorsten Marquardt dell'Università di Münster. È un luminare per le malattie rare. Marquardt è stato anche colui che li ha resi consapevoli del farmaco non ancora approvato "Cerliponase alfa" dell'azienda farmaceutica "Biomarin". Sebbene "Cerliponase alfa" sia stato testato con successo, mancano ancora mesi all'approvazione. Numerosi pazienti affetti hanno partecipato allo studio mondiale che ha coinvolto l'ospedale universitario di Amburgo-Eppendorf e hanno mostrato progressi. Il professor Thorsten Marquardt iniziò a negoziare per Hannah con "Biomarin".
Come vinto, così dissolvere?
Marquardt ha cercato di convincere il colosso farmaceutico a consegnare il farmaco ancor prima dell'approvazione dei genitori di Hannah. Ma la società ha deciso di non farlo. Un portavoce ha detto vagamente su richiesta del quotidiano "Die Welt": "Non vogliamo mettere a repentaglio lo sviluppo di" Cerliponase alfa "" perché "centinaia di pazienti e le loro famiglie potrebbero trarne beneficio". I genitori sono scioccati da questa affermazione. "Hanno qualcosa che aiuta nostra figlia e non ce la dà, chi dovrebbe capirlo?", Chiede Michael Vogel. Anche la strada per il pubblico non ha cambiato nulla. Si sono rivolti al Bayerischer Rundfunk, hanno pubblicato il sito web "Hope for Hannah", hanno persino avviato una petizione su change.org? senza successo.
Ma non sono scoraggiati. "Non esiste alternativa per Hannah", sottolineano i genitori e il professor Marquardt all'unisono. Sperano nella decisione della compagnia americana per la vita di un bambino di nove anni che muore - e contro il duro affare.
